В качестве лекарственного сырья используют листья, которые собирают во время цветения растения — в апреле. В них содержатся фенолкарбоновые кислоты, алкалоиды, флавоноиды. Используются также содержащие эфирные масла корни и корневища, их заготавливают осенью или ранней весной, до начала вегетации.

В гомеопатии используется при гиперчувствительности, неврозах; один из симптомов (по Е. Нешу): «шуршание полотна или шелка или даже мысль об этом невыносимы».

Все части растения токсичны, при передозировке возникает рвота, в тяжелых случаях возможен летальный исход. Ни в коем случае нельзя употреблять даже малые дозы при стенокардии, а также во время беременности.

В медицине используют при лечении заболеваний печени, желчного пузыря, язвы желудка, экземы (возникшей на фоне неврозов), нарушениях менструального цикла, бронхите (как отхаркивающее), отеках сердечного происхождения, заболеваниях сердечно-сосудистой системы, алкоголизме и т. д.

Корень и свежие листья вызывают сильную рвоту. Высушенные листья в значительной степени теряют эти свойства, используются в качестве слабительного.

Копытень оказывает также противовоспалительное, желчегонное, мочегонное, успокаивающее, противоглистное действие, повышает артериальное давление и тонус вен, улучшает деятельность сердечнососудистой системы в целом.

При гипотонии используют настой из листьев (1 г сырья на стакан кипятка), который принимают по 1—2 чайные ложки 4—5 раз в день.

Для регуляции менструального цикла, лечения головной боли и неврозов, а также против глистов употребляют разовые дозы порошка высушенных корней (0,2—0,4 г порошка в сутки) натощак с молоком.

Настойка из корней (1:10) применяется в качестве отхаркивающего средства при заболеваниях органов дыхания (10—15 капель 4 раза в день).